Kindheit und Jugend sind entscheidende Entwicklungsphasen im Leben eines Menschen, denn hier werden grundlegende Weichen für die Gesundheit des gesamten Lebens gestellt. Eine Besonderheit der Kinder- und Jugendmedizin ist, dass in der organ- und krankheitsübergreifenden Forschung der Aspekt des sich entwickelnden und wachsenden Organismus berücksichtigt werden muss. Entsprechend stellt sich die Forschung des DZKJ auf: Sie umfasst ein breites Spektrum, das von seltenen genetischen Erkrankungen über die Entwicklung des zentralen Nervensystems und anderer Organsysteme bis hin zu häufigen Erkrankungen wie Allergien und Adipositas reicht und auch die psychosoziale und mentale Gesundheit einschließt. Zentrale Themen in allen Forschungsbereichen sind die Entwicklung neuer Diagnoseverfahren und Therapiemethoden, beispielsweise im Bereich der Gen- und Zelltherapie, sowie gezielter Präventionsmaßnahmen. Dies alles erfolgt unter Nutzung modernster Infrastrukturen. Der Forschungsbereich Community Medicine soll zudem den Zugang zu medizinischer Versorgung verbessern.

Das Deutsche Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit bietet die einzigartige Gelegenheit, die umfangreiche und äußerst vielfältige Expertise mehrerer deutscher Universitätskliniken, Universitäten und außeruniversitärer Forschungseinrichtungen aus der Grundlagen- und angewandten Forschung zu bündeln. Ziel ist es, allen Kindern und Jugendlichen weltweit den bestmöglichen Standard in der Gesundheitsversorgung zu gewährleisten.